CTX adalah gangguan metabolisme kolesterol progresif yang diwariskan autosom yang langka yang mempengaruhi banyak bagian tubuh. Dalam CTX, kekurangan asam chenodeoxycholic (CDCA) dapat menyebabkan akumulasi alkohol empedu, yang pada gilirannya dapat menyebabkan akumulasi kolesterol beracun. Kolesterol adalah pendorong utama beban gejala pasien dan perkembangan penyakit, termasuk disfungsi neurologis yang tidak dapat diubah. Jika tidak diobati, pasien CTX mungkin mengalami gejala yang mengganggu kehidupan mereka dan memburuk dari waktu ke waktu, termasuk diare kronis, katarak bilateral pada remaja, Xanthoma tendineae, dan degenerasi neurodenerasi.
Persetujuan ini terutama didasarkan pada hasil positif dari studi ketahanan fase 3, yang mengevaluasi kemanjuran CTEXLI pada pasien dewasa dengan CTX. Studi ini mencapai titik akhir primer, yang merupakan penurunan yang sangat signifikan secara statistik dalam kadar alkohol empedu pasien (P<0.0001). The ROSE study also showed that Ctexli treatment significantly improved the serum cholesterol levels of patients. The most common adverse events are diarrhea and headache, most of which are mild or moderate and are not considered treatment-related.
Bahan aktif tablet ctexli adalah asam chenodeoxycholic, asam empedu yang terjadi secara alami awalnya disetujui untuk pengobatan pasien dengan batu empedu buram yang diinduksi radiasi di kandung empedu.
